Мышечная дистрофия Duchenne приводит к серьезному вырождению мышц и влиянию приблизительно 180 000 пациентов во всем мире, главным образом детей. Текущее стандартное лечение использует глюкокортикоиды, но ограничено из-за серьезных побочных эффектов, приводящих к хрупким костям и подавлению и иммунной системы и роста.«Эти результаты, в то время как предварительный, очень перспективны для продвижения лечения этой болезни, которая вызывает нетрудоспособность в таком количестве детей во всем мире», сказал Эрик П. Хоффман, доктор философии, директор Центра Генетического Исследования Медицины в Children’s National. «Исследование также предлагает потенциал для новых стратегий в очень раннем лечении, которое могло далее принести пользу пациентам».
Исследовательская группа Children’s National также заметила, что VBP15 запрещает транскрипционный фактор NF-κ B, ключевая сигнализирующая о клетке молекула нашла в большинстве типов клетки, который играет роль в воспламенении и повреждении ткани. Команда ранее сочла это NF-κ B активен в dystrophin-несовершенной мышце за годы до начала признаков, предполагая, что очень раннее лечение больных мышечной дистрофией Duchenne с VBP15 может предотвратить или задержать начало некоторых клинических признаков.«У VBP15 есть дополнительная собственность обращения к мембранным дефектам в dystrophic мышечных клетках», заметили Каннебоыина Нагараю, DVM, доктор философии, ведущий автор исследования, и научный руководитель в Центре Генетической Медицины в Children’s National. «Становится все более и более ясно, что мембранная целостность и ремонт – решающие факторы не только в мышце, но также и в сердечно-сосудистом, нейродегенеративном, и беспорядки воздушной трассы. Увеличение преклинических данных предполагает, что VBP15 может показать эффективность в этих других беспорядках и во многих других признаках, где стероиды используются».
Доктор Нэгараджу отметил.Начальные клинические испытания VBP15 запланированы, ожидая Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) обзор и одобрение, ожидаемое в 2014. ReveraGen Biopharma, Inc., первая Children’s National частная компания ответвления, работает в тесном сотрудничестве со следователями Children’s National, чтобы перевести преклинические результаты пациентам DMD.
ReveraGen Biopharma сотрудничал с NIH/TRND на VBP15, который был отобран с помощью национальных конкурирующих процессов, одного из нескольких вступительных комплексов, отобранных через эту новую программу.«Сотрудничество с NIH и поддержкой от многих других иллюстративно из важности частно-общественных партнерств, которые важны в ускорении развития сиротской терапии болезни», заметил Эдвард Коннор, Мэриленд, генеральный директор, и CMO ReveraGen Biopharma и директор по Инновационному развитию в Children’s National. «Мы оптимистичны, что новый препарат переведет хорошо пациентам и продвигает это как можно быстрее, гарантируя безопасность».