Международная исследовательская группа во главе с доктором. Синди Лейссинджер из медицинского факультета Тулейнского университета вместе с доктором. Алессандро Грингери из Миланского университета обнаружил, что лекарство, обычно используемое для лечения кровотечений у людей с тяжелой формой гемофилии, также может быть использовано для предотвращения таких событий в первую очередь. Исследование, впервые подтвердившее эффективность и безопасность препарата FEIBA ?? в предотвращении кровотечений опубликовано в ноябре. 3, 2011 выпуск Медицинского журнала Новой Англии.
В исследовании изучалась способность FEIBA предотвращать кровотечения у людей с тяжелой формой гемофилии А с помощью ингибиторов. Люди с этим заболеванием вырабатывают антитела, известные как ингибиторы. Эти ингибиторы делают неэффективным обычное лечение гемофилии, которое включает замену фактора свертывания крови (фактора VIII), который отсутствует у пациентов с гемофилией. Примерно у 30 процентов пациентов с тяжелой гемофилией А развивается такая "ингибитор" антитела. Пациентам с гемофилией А с ингибиторами требуется лечение альтернативными формами концентратов факторов свертывания крови, известными как шунтирующие агенты, и до недавнего времени в первую очередь приходилось вводить факторы свертывания крови "по запросу, по требованию" по мере возникновения эпизодов кровотечения. Лечение кровотечений у этих пациентов не всегда эффективно, что приводит к серьезным проблемам для пациентов, которые обычно испытывают повторные кровотечения из суставов и прогрессирующие заболевания суставов.
В исследовании под руководством Тулейна проверялось, является ли профилактическое лечение шунтирующим агентом FEIBA безопасным и эффективным для предотвращения суставных и других кровотечений у пациентов с гемофилией А с помощью ингибиторов. Тридцать четыре пациента были включены в 15-месячное исследование.
Исследование показало, что по сравнению с терапией по требованию введение FEIBA три раза в неделю привело к общему снижению всех кровотечений на 62% и уменьшению целевого кровотечения в суставах на 72% ("целевые суставы" суставы, которые испытывают повторяющееся кровотечение). Почти две трети пациентов показали очень хороший ответ на профилактическое лечение FEIBA, что привело к сокращению кровотечений на 82 процента.