Стволовые клетки пациентов с редкой формой мышечной дистрофии были успешно трансплантированы мышам, пораженным той же формой дистрофии, согласно новому исследованию, опубликованному сегодня в Science Translational Medicine.
Впервые ученые превратили фибробластные клетки пациентов с мышечной дистрофией (обычные клетки, обнаруживаемые в соединительной ткани) в стволовые клетки, а затем дифференцировали их в клетки-предшественники мышц. Затем мышечные клетки были генетически модифицированы и трансплантированы мышам.
Новый метод, который был первоначально разработан в Миланском научном институте Сан-Раффаэле и завершен в UCL, может быть использован в будущем для лечения пациентов с мышечной дистрофией конечностей и поясов (редкая форма, при которой в первую очередь страдают плечи и бедра). и, возможно, другие формы мышечных дистрофий.
Мышечные дистрофии – это генетические нарушения, в первую очередь поражающие скелетные мышцы, которые приводят к значительному нарушению подвижности и, в тяжелых случаях, к респираторной и сердечной дисфункции. Эффективного лечения не существует, хотя несколько новых подходов проходят клинические испытания, включая клеточную терапию.
В этом исследовании ученые сосредоточились на генетической модификации типа клеток, называемых мезоангиобластами, которые происходят из кровеносных сосудов и, как было показано в предыдущих исследованиях, имеют потенциал в лечении мышечной дистрофии. Однако авторы обнаружили, что они не могли получить достаточное количество мезоангиобластов от пациентов с мышечной дистрофией конечностей и поясов, потому что в мышцах пациентов эти клетки были истощены.
Вместо этого ученые в этом исследовании "перепрограммирован" взрослые клетки пациентов с мышечной дистрофией конечностей и конечностей в стволовые клетки и были способны индуцировать их дифференцировку в мезоангиобластоподобные клетки. После того, как эти «клетки-предшественники» были генетически скорректированы с использованием вирусного вектора, их вводили мышам с мышечной дистрофией, где они находились на поврежденных мышечных волокнах.
Исследователи также показали, что когда те же самые мышечные клетки-предшественники были получены от мышей, трансплантированные клетки укрепляли поврежденные мышцы и позволяли дистрофическим мышам дольше бегать на беговой дорожке, чем дистрофические мыши, которые не получали клетки.
Д-р Франческо Саверио Тедеско, ячейка UCL & Биология развития, руководившая исследованием, сказала: "Это серьезное доказательство концепции исследования. Мы показали, что мы можем обойти ограниченное количество мышечных стволовых клеток пациентов, используя индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, а затем произвести неограниченное количество генетически исправленных клеток-предшественников.
"Этот метод может быть полезен в будущем для лечения мышечной дистрофии конечностей и, возможно, других форм мышечной дистрофии."
Профессор Джулио Коссу, другой автор UCL, сказал: "Эта процедура очень многообещающая, но ее необходимо будет тщательно утвердить, прежде чем ее можно будет внедрить в клинические условия, также учитывая, что клиническая безопасность для них "перепрограммирован" стволовые клетки еще не были продемонстрированы ни при каких заболеваниях."