В прошлом месяце Национальные институты здравоохранения объявили о новой совместной инициативе, направленной на ускорение поиска биомаркеров – изменений в организме, которые можно использовать для прогнозирования, диагностики или мониторинга болезни – при болезни Паркинсона, отчасти за счет улучшения сотрудничества между исследователями. и помощь пациентам в участии в клинических исследованиях.
В рамках этой программы, запущенной Национальным институтом неврологических расстройств и инсульта (NINDS), входящим в NIH, Клеменс Шерцер, доктор медицины, невролог и исследователь из больницы Brigham and Women’s Hospital (BWH), получил 2 доллара.6 миллионов в течение пяти лет на разработку биомаркеров и облегчение доступа всего NINDS к одному из крупнейших в мире банков данных и биопрепаратов для болезни Паркинсона, доступному в BWH. Эта инициатива NINIDS освещена в редакционной статье мартовского номера журнала Lancet Neurology.
"В исследованиях есть серьезный пробел, который приводит к отсутствию лечения таких заболеваний, как болезнь Паркинсона," сказал Шерцер. "Биомаркеры крайне необходимы для того, чтобы сделать клинические испытания более эффективными, менее дорогостоящими, а также для мониторинга болезни и реакции на лечение. Мы надеемся, что эта инициатива ускорит новые открытия в этой области."
По словам Шерцера, большая часть наших знаний о человеческом мозге основана на анализе всего 1.5 процентов генома человека, кодирующего белки. В первой части проекта Шерцера будут изучены функции остальных 98.5 процентов генома, который до сих пор не исследован в человеческом мозгу. Хотя этот остаток ранее был отклонен как "хлам", теперь становится все яснее, что его части активно регулируют клеточную биологию. Шерцер и его коллеги считают, что "темная материя" РНК транскрибируется с участков так называемого "хлам" ДНК активна в клетках мозга и способствует усложнению нормальных дофаминовых нейронов и, в случае повреждения, болезни Паркинсона.
"Это открывает потенциально новаторскую возможность для разработки биомаркеров. Первоначально команда будет искать эти РНК, связанные в мозговой ткани людей на самых ранних стадиях заболевания. Затем эта команда будет искать связанные биомаркеры в кровотоке и спинномозговой жидкости как в здоровом мозге, так и в мозге Паркинсона," Шерцер сказал.
Лаборатория Шерцера возглавляет исследования биомаркеров в этой области с 2004 года, и в этой команде уже зарегистрировано 2000 пациентов, за которыми ведется продольное исследование с богатыми клиническими данными и одним из крупнейших биобанков в мире тканей Паркинсона при поддержке Гарвардского центра нейродисков. Биобанк был разработан как инкубатор для исследований болезни Паркинсона и до сих пор был доступен в основном для исследовательского сотрудничества в рамках сообщества, аффилированного с Гарвардом. В рамках этого нового проекта этот обширный ресурс будет открыт для всех исследователей, финансируемых NIH.
"Наша конечная цель – персонализировать лечение наших пациентов с болезнью Паркинсона." сказал Шерцер. "Открывая эту обширную коллекцию образцов, мы увеличиваем объем ресурсов, доступных исследователям, финансируемым Национальным институтом здравоохранения (NIH), изучающим это заболевание. Мы надеемся использовать возможности сотрудничества для ускорения открытия биомаркеров."