Исследователи из Медицинской школы Mount Sinai разработали новую генную терапию, которая безопасна и эффективна при лечении сердечной недостаточности на поздних стадиях. SERCA2a (производимый как MYDICAR) – это генная терапия, предназначенная для стимуляции выработки фермента, который позволяет больному сердцу перекачивать кровь более эффективно. В исследовании фазы II инъекция SERCA2a посредством рутинной минимально инвазивной катетеризации сердца была безопасной и продемонстрировала клиническую пользу при лечении этой популяции пациентов и уменьшении тяжести сердечной недостаточности. Данные были представлены на этой неделе на Конгрессе по сердечной недостаточности Европейского общества кардиологов в Берлине.
"SERCA2a соответствует основным критериям и, по-видимому, безопасен и эффективен у людей с тяжелой сердечной недостаточностью," сказала исследователь Джилл Калман, доктор медицины, адъюнкт-профессор медицины, кардиологии, директор программы кардиомиопатии Медицинской школы Mount Sinai. "У этой популяции пациентов существует значительная неудовлетворенная потребность в лечении, и эти данные показывают, что SERCA2a является для них многообещающим вариантом."
Исследование CUPID (повышение уровня кальция при чрескожном введении генной терапии при сердечных заболеваниях) представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в которое включены 39 пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью для изучения безопасности и эффективности SERCA2a. Пациенты были рандомизированы для получения одной из трех доз гена SERCA2a или плацебо и оценивались в течение шести месяцев. Лечение доставляется непосредственно к сердцу пациента во время рутинной амбулаторной процедуры катетеризации.
Пациенты в группе SERCA2a продемонстрировали улучшение или стабилизацию симптомов, функции сердца и тяжести сердечной недостаточности. Они также отметили увеличение времени между сердечно-сосудистыми событиями и снижение частоты событий. Было обнаружено, что SERCA2a безопасен, без увеличения побочных эффектов, явлений, связанных с заболеванием, лабораторных отклонений или аритмий по сравнению с плацебо.
SERCA2a была разработана командой под руководством Роджера Дж. Хаджар, доктор медицинских наук, директор по исследованиям семейных лабораторий сердечно-сосудистых исследований Винер и больницы Артура на горе Синай & Джанет Росс, профессор кардиологии, медицины, генной и клеточной медицины, Медицинская школа Маунт-Синай. Команда обнаружила значительный потенциал этого лечения в 1999 году и использовала его потенциал в качестве мишени для генной терапии в современных, специально построенных доклинических лабораториях на горе Синай.
"Mount Sinai Heart стремится разрабатывать новаторские методы лечения и переносить их от скамьи к постели," сказал Валентин Фустер, доктор медицины, директор Mount Sinai Heart, the Zena и Майкл А. Венский институт сердечно-сосудистой системы и институт Мари-Жозе и Генри Р. Центр сердечно-сосудистых заболеваний Kravis, Медицинский центр Mount Sinai. "Мы с нетерпением ждем дальнейшего изучения этого важного лечения."
По данным U.S. Центры по контролю за заболеваниями & Профилактика, около 5.8 миллионов американцев страдают от сердечной недостаточности, и ежегодно диагностируется 670 000 новых случаев. Каждый пятый человек с сердечной недостаточностью умирает в течение одного года после постановки диагноза. В 2010 году сердечная недостаточность обойдется США в 39 долларов.2 миллиарда, включая стоимость медицинских услуг, лекарств и потерю производительности. Сердечная недостаточность чаще всего лечится агрессивной медикаментозной и аппаратной терапией, но неизлечима. Наиболее частыми симптомами сердечной недостаточности являются одышка, чувство усталости и отеки в лодыжках, ступнях, ногах, а иногда и в животе.