дистрофия

Мышечная дистрофия: восстанавливайте мышцы, а не генетический дефект

Мышечная дистрофия: восстанавливайте мышцы, а не генетический дефект

Потенциальный способ лечения мышечной дистрофии напрямую нацелен на восстановление мышц, а не на основной генетический дефект, который обычно приводит к заболеванию.

Мышечные дистрофии – это группа мышечных заболеваний, характеризующихся истощением и слабостью скелетных мышц. Мутации некоторых белков, чаще всего белкового дистрофина, вызывают мышечную дистрофию у людей и мышей. …

Новое лечение мышечной дистрофии показывает обещание

Мышечная дистрофия Duchenne приводит к серьезному вырождению мышц и влиянию приблизительно 180 000 пациентов во всем мире, главным образом детей. Текущее стандартное лечение использует глюкокортикоиды, но ограничено из-за серьезных побочных эффектов, приводящих к хрупким костям и подавлению и иммунной системы и роста. …

Исследователи разработали ДНК-пластырь для лечения мышечной дистрофии у собак

Используя новую генетическую технологию, которая скрывает генетические ошибки, исследователи, частично финансируемые Национальным институтом здравоохранения, разработали успешное лечение собак с собачьей версией мышечной дистрофии Дюшенна, парализующей и, в конечном итоге, смертельной болезни мышц.

Технология, известная как "пропуск экзона" использует специально разработанные фрагменты ДНК-подобных молекул в качестве молекулярных "патчи." Эти пятна скрывают мутантные последовательности ДНК, которые кодируют выработку важного мышечного белка. …

Миотоническая дистрофия нарушает нормальный контроль экспрессии генов в сердце

Миотоническая дистрофия нарушает нормальный контроль экспрессии генов в сердце

Нарушение сети транскрипции, контролируемой MEF2, в сердечной ткани людей с миотонической дистрофией 1 типа – унаследованной формой мышечной дистрофии с симптомами, начинающимися в раннем взрослом возрасте – влияет на активность мельчайших кусочков генетического материала, называемых микроРНК, ответственных за тонкую настройку экспрессии белки, говорят исследователи из Медицинского колледжа Бейлора в отчете, опубликованном в журнале Cell Reports. …

Успешная трансплантация стволовых клеток, полученных от пациентов, мышам с мышечной дистрофией

Успешная трансплантация стволовых клеток, полученных от пациентов, мышам с мышечной дистрофией

Стволовые клетки пациентов с редкой формой мышечной дистрофии были успешно трансплантированы мышам, пораженным той же формой дистрофии, согласно новому исследованию, опубликованному сегодня в Science Translational Medicine.

Впервые ученые превратили фибробластные клетки пациентов с мышечной дистрофией (обычные клетки, обнаруживаемые в соединительной ткани) в стволовые клетки, а затем дифференцировали их в клетки-предшественники мышц. …