Исследователи из Медицинской школы Маунт-Синай определили препарат, улучшающий связь между нервными клетками на мышиной модели синдрома Фелана-Макдермида (ПМС). Поведенческие симптомы ПМС подпадают под категорию расстройств аутистического спектра. Исследование будет представлено в пятницу на Международной встрече по исследованию аутизма (IMFAR) в Филадельфии.
Предыдущие исследования показали, что мутация гена в головном мозге под названием SHANK3 может вызывать отсутствие или серьезную задержку языковых способностей, умственную отсталость и аутизм. Исследователи Mount Sinai разработали мышей с мутантным геном SHANK3 и обнаружили нарушение связи между нервными клетками в головном мозге, что может привести к проблемам с обучением. Это нарушение связи указывало на то, что нервные клетки не созревали должным образом.
Затем исследователи ввели мышам производное соединения, называемого инсулиноподобным фактором роста-1 (IGF1), которое одобрено FDA для лечения задержки роста у детей. После двух недель лечения связь нервных клеток стала нормальной, а адаптация нервных клеток к стимуляции – ключевой части обучения и памяти – была восстановлена.
"Результат лечения этих мышей IGF1 является захватывающим достижением на пути к окончательному лечению людей с ПМС," сказал Джозеф Буксбаум, доктор философии, директор Сиверского центра исследований и лечения аутизма в Медицинской школе Маунт-Синай. "Если эти данные будут дополнительно проверены в дополнительных доклинических исследованиях, люди с мутацией SHANK3 могут получить пользу от лечения такими соединениями, как этот."
Доктор. Буксбаум и его команда из Центра аутизма Сивера продолжат оценку эффективности IGF1 у мышей. Патрик Хоф, доктор медицины, профессор неврологии в Медицинской школе Маунт-Синай, специально оценит влияние соединения на нейроанатомические изменения. Кроме того, Жаклин Кроули, доктор философии, старший научный сотрудник Национального института здоровья, изучит влияние на поведенческие изменения у мышей.