Исследователи из Бостонского медицинского центра (BMC) сообщили, что новый тест на визуализацию сердца может определить, выживут ли пациенты с сердечным амилоидозом после трансплантации стволовых клеток. Они достигли этого, проанализировав результаты эхокардиограммы – стандартного ультразвукового исследования, которое оценивает функциональность сердца. Результаты, опубликованные в European Heart Journal – Cardiovascular Imaging, могут изменить то, как врачи предсказывают, кому принесет пользу трансплантация стволовых клеток при этом заболевании.
Амилоидоз легкой цепи или AL – редкое заболевание, которое возникает, когда аномальный белок, называемый амилоидом, накапливается в органе, включая сердце. Окончательного лечения амилоидоза AL не существует, однако лечение может помочь ограничить дальнейшее производство амилоидного белка и значительно продлить выживаемость. Наиболее эффективное лечение сочетает в себе мощный химиотерапевтический препарат мелфалан с трансплантацией аутологичных стволовых клеток (ASCT). При таком лечении у пациента собираются стволовые клетки крови, клетки костного мозга, вырабатывающие токсичный белок-предшественник амилоида, разрушаются, а затем стволовые клетки снова вводятся. После трансплантации стволовых клеток пациенты находятся под тщательным наблюдением с использованием биомаркеров крови и эхокардиограммы для оценки улучшения состояния сердца.
Центр амилоидоза при Медицинской школе Бостонского университета (BUSM) и BMC признаны во всем мире лидерами в области фундаментальных и клинических исследований амилоидоза – ежегодно проходят лечение более 400 пациентов.
"В течение некоторого времени мы знали, что существует разрыв между симптоматическим и клиническим улучшением, которое мы наблюдаем у пациентов после трансплантации стволовых клеток с эхокардиографическими измерениями функции сердца," сказал Фредерик Л. Руберг, доктор медицинских наук, директор по передовой визуализации сердца в BMC и доцент медицины и радиологии в BUSM, который является автором-корреспондентом исследования. "Похоже, что эти измерения требуют гораздо больше времени, чтобы показать улучшение."
Руберг и его команда, в том числе Франческо Салинаро, доктор медицины, первый автор статьи и приглашенный ученый из Италии, оценили эхокардиограммы более 60 пациентов с сердечным амилоидозом AL, чтобы определить, будет ли новый показатель, называемый продольной деформацией, прогнозировать выживаемость при сердечном амилоидозе. через год после трансплантации стволовых клеток. Они обнаружили, что штамм не только предсказывает выживаемость, но и превосходит другие биомаркеры, измеряемые обычным способом, в крови.
Кроме того, исследователи обнаружили, что аномалии деформации, характерные для сердечного амилоидоза, улучшились после лечения. Эти улучшения деформации были замечены до того, как были обнаружены изменения в каких-либо более традиционных эхокардиографических показателях, таких как толщина стенки или фракция выброса.
"Хотя эти результаты согласуются с другими исследованиями сердечной функции у пациентов с амилоидозом AL, этот отчет был первым, в котором изучались исключительно пациенты с сердечным поражением." сказал Руберг. "Наличие этих дополнительных данных позволит нам принимать более обоснованные решения о том, какое лечение будет наиболее полезным для наших пациентов."