Таргетный препарат гильтеритиниб теперь рекомендован для некоторых взрослых с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) Национальной службой здравоохранения Англии. Национальный институт здравоохранения и передового опыта (NICE) отменил первоначальный отказ от препарата после того, как новые данные и дальнейший анализ подтвердили, что терапию можно рассматривать как лечение, продлевающее жизнь.
Целенаправленное лечение
Гилтеритиниб работает, блокируя химические сигналы, поддерживающие рост рака.
Таргетная терапия теперь будет вариантом для взрослых с ОМЛ, у которых онкологические тесты положительны на определенную ошибку ДНК в гене FLT3 и которые вернулись или не реагируют на лечение. Эти виды рака обычно лечат химиотерапией.
В некоторых случаях пациенты могут продолжить трансплантацию стволовых клеток после первоначального лечения. Тем не менее, NICE уточнил, что пациенты не должны получать гилтеритиниб после трансплантации стволовых клеток, поскольку есть ограниченные доказательства того, что возобновление приема гилтеритиниба после трансплантации стволовых клеток приносит какие-либо дополнительные преимущества, если пациенты уже принимали его до трансплантации.
Клинические испытания
В клиническом исследовании с участием 371 пациента гильтеритиниб увеличил общую выживаемость почти на 4 месяца по сравнению со стандартной химиотерапией.
Люди, принимавшие гилтеритиниб, жили 9 лет.В среднем 3 месяца по сравнению с 5.6 месяцев для тех, кто находится на стандартном лечении.
Пациенты также сообщили о меньшем количестве серьезных побочных эффектов, что указывает на то, что гилтеритиниб может поддерживать лучшее качество жизни на протяжении всего лечения. Его также можно принимать дома, а не в стационаре.
"Пациенты сказали NICE, что это целевое лекарство может улучшить их качество жизни по сравнению с существующими вариантами химиотерапии, и данные клинических испытаний показывают, что он может помочь некоторым людям выжить и дольше," сказал Сэмюэл.
Одобренный
После первоначального отказа компания, производящая гилтеритиниб, предоставила обновленные данные клинического исследования и новый анализ данных. Это означало, что NICE были более уверены в том, что препарат предлагает соотношение цены и качества по сравнению с существующим лечением, и позволили NICE одобрить гилтеритиниб в качестве экономически эффективного лечения в конце жизни.
Однако NICE отмечает, что доказательства долгосрочного улучшения выживаемости пациентов остаются неопределенными.
Сэмюэл сказал, что это решение будет приветствоваться, поскольку "хорошие новости" для людей, страдающих этим типом рака крови.
Решения NICE обычно принимаются в Уэльсе и Северной Ирландии, а также в Англии, поэтому решение, скорее всего, коснется пациентов во всех трех странах. В Шотландии существует отдельный процесс проверки лекарств.