Исследования, проведенные в Калифорнийском университете в Санта-Барбаре, указывают на то, что рапамицин является потенциальным средством лечения болезни почек. Исследование основано на прошлых исследованиях и показывает, что исследования, проведенные на мышах, с большей вероятностью применимы к людям, чем считалось ранее. Результаты опубликованы в текущем онлайн-выпуске Журнала Американского общества нефрологов.
Более 600000 человек в США.S., и 12 миллионов во всем мире страдают от наследственной болезни почек, известной как ADPKD, сокращенно от аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек. В U.S., количество людей, страдающих ADPKD, больше, чем количество людей, страдающих муковисцидозом, мышечной дистрофией, гемофилией, синдромом Дауна и серповидно-клеточной анемией вместе взятых. Заболевание характеризуется разрастанием кист, которые в конечном итоге истощают почки, вызывая почечную недостаточность у половины всех пациентов к тому времени, когда они достигают 50-летнего возраста.
В настоящее время не существует лечения для предотвращения или замедления образования кист, и большинству пациентов с ADPKD требуется трансплантация почки или пожизненный диализ для выживания, объяснил Томас Веймбс, директор лаборатории, в которой было сделано открытие. Веймбс – адъюнкт-профессор кафедры молекулярной, клеточной биологии и биологии развития, а также научно-исследовательского института нейронауки при UCSB.
Препарат рапамицин, также называемый сиролимусом, в настоящее время используется в качестве иммунодепрессанта, чтобы предотвратить отторжение новой пересаженной почки.
"Хотя ранее мы показали, что рапамицин высокоэффективен на мышиных моделях поликистозной болезни почек, проблема заключалась в том, что у этих мышей были затронуты гены, отличные от генов пациентов-людей," сказал Веймбс. "Поэтому всегда оставался вопрос, будет ли рапамицин эффективен и у пациентов. Наше новое исследование впервые показывает, что рапамицин также очень эффективен на новой модели мышей, в которой поражен тот же ген, что и у большинства пациентов-людей."
В настоящее время в международном масштабе проводится несколько клинических испытаний для проверки безопасности и эффективности рапамицина и родственных ему препаратов при поликистозной болезни почек, – пояснил Джонатан Шиллингфорд, научный сотрудник проекта UCSB из отдела молекулярной, клеточной биологии и биологии развития и первый автор статьи. Ожидается, что первые результаты этих исследований появятся в этом году. Ученые надеются, что эти препараты окажутся полезными. "Но крайне важно сбалансировать любые преимущества с ожидаемыми побочными эффектами, чтобы решить, следует ли рекомендовать эти препараты для лечения поликистоза почек," он сказал.
Лаборатория Веймбса уже несколько лет изучает рапамицин на мышах. "К нашему удивлению, лечение мышей с поликистозом почек рапамицином привело не только к остановке дальнейшего роста кист, но и к частичному обращению вспять уже существующего ухудшения состояния почек," сказал Веймбс. "Мы видели это ранее на другой модели мыши, но были очень удивлены, что этот эффект может быть воспроизведен в нашей новой модели."