«Преклинические результаты показывают улучшение когнитивных расстройств при болезни Хантингтона. Учитывая профиль безопасности препарата и того, что это может также спасти моторные дефициты у мышей HD, исследование предполагает, что fingolimod может быть эффективным препаратом, чтобы лечить заболевание Хантингтона. Мы полагаем, что было бы достойно выполнить клинические испытания в среднесрочном», подтверждает профессор Хорди Альберч, глава Consolidated Research Group на Патофизиологии нейродегенеративных заболеваний UB, исследователя IDIBAPS и лидера исследования.
Болезнь Хантингтона – прогрессирующее и необратимое нейродегенеративное расстройство, которое вызвано мутацией гена, который шифрует белок huntingtin (HTT). В странах Запада это затрагивает между пятью и семью предметами из 100 000. Это – редкая наследственная болезнь, которая, главным образом, затрагивает основные ганглии и вызывает серьезные моторные, познавательные и психиатрические беспорядки.
Замечательные достижения были сделаны в фундаментальном исследовании в области болезни Хантингтона; однако, эффективное лечение еще не было найдено.Наркотики с новыми заявлениями
Consolidated Research Group на Патофизиологии нейродегенеративных заболеваний UB, связанного с Центром Сетевого Биомедицинского Исследования в области нейродегенеративных заболеваний (CIBERNED), изучила сигнальные пути полученного из мозга нейротрофического фактора (BDNF) с рецепторами TrkB и p75NTR, ключевой фактор в синаптическом регулировании пластичности, познавательной функции и памяти. В предыдущем исследовании исследовательская группа UB-IDIBAPS нашла что познавательные и синаптические дефициты больных болезнью Хантингтона связанный с неустойчивостью между этими двумя рецепторами.Исследование доказывает, что fingolimod влияет на рецепторы BDNF и восстанавливает их нормальный баланс, увеличивая TrkB и уменьшая p75NTR одновременно.
С клеточной точки зрения это уменьшает сверхактивацию астроцитов и уменьшает нейровоспламенение, в конечном счете приводя к лучшему сохранению древовидных позвоночников и функции памяти.Чтобы достоверно оценить полезность препарата в хроническом лечении болезни Хантингтона в преклинической модели, препарат был поставлен мышам HD в течение 3 месяцев, начинающихся на предсимптоматических стадиях.
Было замечено, что дефициты памяти улучшились значительно в долгосрочной перспективе, и они выступают лучше в пространственных тестах на признание.«Результаты составляют значительный шаг вперед в понимании, как fingolimod действует на клетки головного мозга; было доказано, что это может быть эффективный препарат, чтобы лечить заболевания, поражающие гиппокамп, как болезнь и болезнь Альцгеймера Хантингтона», указывает Андрес Мингес, исследователь в исследовательской группе UB-IDIBAPS и первый автор статьи. «Результаты также открывают дверь для изучения познавательного улучшения функции склероза, многократные пациенты отнеслись с fingolimod; это – проблема, которая подробно еще не была исследована, даже если она, как оценивается, происходит больше чем в 50% пациентов», завершает Мигес.