Исследователи говорят, что их результаты, изданные при Невралгии Ланцета, должны помочь проверить новое лечение генетического заболевания мозга, которое является смертельным и в настоящее время неизлечимым.«Это – первый раз, когда потенциальный биомаркер крови был определен, чтобы отследить болезнь Хантингтона так сильно», сказал ведущий автор исследования, доктор Эдвард Вилд (Институт UCL Невралгии).Тест измеряет гирлянду нейронити (нейронить), белок, выпущенный от поврежденных клеток головного мозга, который был связан с другими нейродегенеративными заболеваниями, но не был изучен в крови больных Болезнью Хантингтона (HD) прежде.Команда, во главе с учеными из Центра Болезни Хантингтона UCL, работающего с коллегами в Швеции, США, Канаде, Франции и Нидерландах, измерила уровни нейронити в образцах крови от исследования HD СЛЕДА, международный проект, который следовал за 366 волонтерами в течение трех лет.
Они нашли, что уровни мозгового белка были увеличены всюду по курсу HD – даже в перевозчиках HD генетическая мутация, кто был многими годами от появления симптомов болезни. У перевозчиков мутации HD были концентрации нейронити, которые были в 2.6 раза больше чем это участников контроля, и уровень повысился всюду по курсу болезни от предварительной декларации до болезни стадии 2.В группе, у которой не было признаков в начале исследования, уровень нейронити предсказал последующее начало болезни, поскольку у волонтеров с высокими уровнями нейронити в крови в начале, более вероятно, появятся симптомы за следующие три года.
После принятия во внимание факторов, которые, как уже известно, предсказали прогрессию – возраст и генетический маркер – уровень в крови нейронити все еще смог независимо предсказать начало, прогрессию и уровень мозгового сжатия, как измерено обследованиями методом МРТ.В настоящее время лучшие доступные биомаркеры измерены с нейроотображением или спинномозговой жидкостью, которые являются более трудными и дорогими, чтобы получить, чем анализ крови.
Исследователи говорят, что предсказание прогрессии в перевозчиках мутации, у которых еще не появляются симптомы, было особенно сложно.«Мы пытались определить биомаркеры крови, чтобы помочь отследить прогрессию HD в течение хорошо более чем десятилетия, и это – лучший кандидат, которого мы видели до сих пор», сказал доктор Вилд. «У нейронити есть потенциал, чтобы служить спидометром при болезни Хантингтона, так как единственный анализ крови отражает, как быстро мозг изменяется.
Это могло быть очень полезно прямо сейчас, когда мы проверяем новое поколение так называемых наркотиков ‘подавления активности гена’, что мы надеемся, поместит тормоза на условие. Измерение уровней нейронити могло помочь нам выяснить, работают ли те тормоза».Исследователи предостерегают, что тест, как ожидают, не будет немедленно полезен для отдельных пациентов. «Это – первый раз, когда нейронить была измерена в крови, настолько больше работы необходимо, чтобы понять потенциал и ограничения этого теста», сказал Лорен Бирн (Институт UCL Невралгии), первый автор исследования. «В будущем, если наркотики, чтобы замедлить HD становятся доступными, он может использоваться, чтобы вести решения лечения.
На данный момент этот тест является самым многообещающим как весьма необходимый инструмент, чтобы помочь нам проектировать и управлять клиническими испытаниями новых наркотиков».Доктор Роберт Пэкифики, главный научный сотрудник Фонда CHDI, американский исследовательский фонд болезни Хантингтона некоммерческой организации, приветствовал развитие. «Я вижу, что нейронить становится ценным инструментом, чтобы оценить нейрозащиту в клинических испытаниях так, чтобы мы могли более быстро выяснить, делают ли новые наркотики то, к чему мы нуждаемся в них.
Как охотник за препаратом, это – большие новости».