После более чем десятилетия в преклиническом развитии это первое испытание на людях huntingtin-понижающегося препарата началось в конце 2015, во главе с профессором Сарой Тэбризи (Институт UCL Невралгии) и спонсировало Фармацевтическими препаратами Ionis.Испытание связало регистрацию 46 пациентов с болезнью раннего Хантингтона в 9 учебных центрах в Великобритании, Германии и Канаде.Каждый пациент получил четыре дозы или IONIS-HTTRx или плацебо, данного инъекцией в спинномозговую жидкость, чтобы позволить ему достигнуть мозга. В то время как испытание фазы 1/2a прогрессировало, доза IONIS-HTTRx несколько раз увеличивалась согласно дизайну испытания дозы возрастания.
Безопасность пациентов была проверена в течение исследования независимого комитета по безопасности.Сегодняшнее объявление при завершении испытания подтверждает, что IONIS-HTTRx хорошо допускался участниками испытания, и его профиль безопасности поддерживает дальнейшее тестирование в пациентах.
Профессор Тэбризи, директор Центра Болезни Хантингтона UCL и Глобальный Главный Следователь IONIS-HTTRx, сказал:«Результаты этого испытания имеют инновационное значение для больных и семей болезнью Хантингтона. Впервые препарат понизил уровень токсичного вызывающего болезнь белка в нервной системе, и препарат был безопасен и хорошо допущен. Ключ теперь должен двинуться быстро в большее испытание, чтобы проверить, замедляет ли препарат развитие болезни».Неизвестный майор был, покажет ли испытание, что IONIS-HTTRx мог понизить уровень мутанта huntingtin белок в нервной системе.
Используя ультрачувствительное испытание, концентрации белка были измерены в спинномозговой жидкости каждого пациента прежде и после лечения.Как надеялся, IONIS-HTTRx произвел значительное, зависимое от дозы понижение уровня мутанта huntingtin – в первый раз, когда белок, который, как известно, вызвал Хантингтон, был понижен в нервной системе пациентов.В результате этих успешных результатов партнер Айониса, Рош, осуществил его выбор лицензировать IONIS-HTTRx и принимает на себя ответственность за дальнейшее развитие, регулирующие действия и действия коммерциализации. Между тем Айонис объявил в июне, что всем пациентам в законченном испытании предложат место в расширении открытой этикетки, чтобы получить IONIS-HTTRx.
Результаты испытания и планов относительно продолжающейся программы IONIS-HTTRx будут представлены подробно на предстоящих научных встречах и подготовлены к рецензируемой публикации.Исследование поддержано Национальным Институтом Исследования в области здравоохранения (NIHR) Больницы Университетского колледжа Лондона Биомедицинский Научно-исследовательский центр. centreis сотрудничество между UCL and University College London Hospitals NHS Foundation Trust, финансируемой NIHR, чтобы перевести научные прорывы на лучшее терпеливое лечение.