В Хантингтоне и несколько других прогрессирующих болезней мозга, определенная совокупность белков, чтобы сформировать мемориальные доски или депозиты в мозгу, сказал главный следователь Патрик К.Э. ван дер Вель, доктор философии, доцент структурной биологии, Медицинской школы Питта.«Несмотря на десятилетия исследования, природа смещения белка была неясна, который мешает проектировать наркотики, которые затрагивают процесс», сказал он. «Используя продвинутую ядерную спектроскопию магнитного резонанса, мы смогли обеспечить беспрецедентное представление о внутренней структуре глыб белка, которые формируются при болезни, которая мы надеемся, однажды приведет к новым методам лечения».
Ген, связанный с Хантингтоном, делает белок, у которого есть повторяющаяся последовательность, названная полиглутамином. В 1990-х это было обнаружено, что пациенты видоизменили белки, в которых эта последовательность слишком длинная, все же осталось неясным, как точно эта необычная мутация заставляет белок неправильно себя вести, наносить удар вместе и вызывать болезнь.
«Это захватывающе, потому что это может предложить новые способы вмешаться в действия этих вызывающих болезнь событий», сказал доктор ван дер Вель. «Впервые, мы смогли действительно посмотреть на структуру белка в ядре депозитов, сформированных белком мутанта, который вызывает Хантингтон. Это – важный прорыв, который обеспечивает решающее новое понимание процесса того, как белок подвергается misfolding и скоплению.
Он добавил, что Хантингтон – одно из многих нейродегенеративных заболеваний, при которых необычное смещение белка происходит в мозгу, предполагая, что подобные биохимические механизмы могут быть включены. Уроки, извлеченные при этой болезни, могли помочь способствовать пониманию того, как эти типы болезней развиваются, и какую роль совокупности белка играют.