Лечение муковисцидоза с помощью мРНК-терапии или CRISPR

Возможность лечения кистозного фиброза (CF) с использованием терапии мРНК или редактирования гена CRISPR возможна независимо от мутации, являющейся причиной мутации. Клинические испытания CF, показывающие, что возможна генная терапия CF, не зависящая от генотипа, рассмотрены в рецензируемом журнале Human Gene Therapy. …