Возможность лечения кистозного фиброза (CF) с использованием терапии мРНК или редактирования гена CRISPR возможна независимо от мутации, являющейся причиной мутации. Клинические испытания CF, показывающие, что возможна генная терапия CF, не зависящая от генотипа, рассмотрены в рецензируемом журнале Human Gene Therapy.
"Лечение МВ путем доставки мРНК, кодирующей МВТР, может работать у любого пациента с МВ, независимо от основной мутации," государство Джеймс Дальман, Технологический институт Джорджии, и соавторы. "Еще одно возможное лечение – использование нуклеаз, кодирующих мРНК, таких как CRISPRCas9, в сопровождении гРНК, и их использование для редактирования ДНК в клетках-мишенях."
Сохраняются проблемы, связанные с возможностью успешного использования этих подходов. Первая из них – это необходимость определения систем доставки лекарств, которые могут достигать легочных эпителиальных клеток в низких дозах.
"CF был первой мишенью для заболевания человека для нескольких векторных платформ, включая rAAV и rAd. Приятно видеть, что эти новые технологии применяются для лечения МВ, особенно у 5% пациентов, чьи мутации устойчивы к препаратам-модуляторам МВТР," по словам главного редактора Human Gene Therapy Теренса Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель канцлера Медицинской школы Массачусетского университета.