Исследователи демонстрируют эффективность антисмысловой терапии при мышечной атрофии позвоночника
Разрушительное, неизлечимое в настоящее время заболевание мотонейронов, спинальную мышечную атрофию (SMA), вскоре можно будет лечить с помощью крошечных химически модифицированных кусочков РНК, называемых антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO).
Ученым из лаборатории Колд-Спринг-Харбор (CSHL) и калифорнийской компании Isis Pharmaceuticals удалось обратить вспять симптомы СМА типа III, относительно легкую форму заболевания, у мышей, введя ASO в их спинной мозг. …
