Сотрудничество между больницами по всей U.S. в рамках нового исследовательского консорциума дает надежду на будущее детей, рожденных с редким врожденным пороком сердца, называемым синдромом гипоплазии левых отделов сердца. Ребенок из Алабамы по имени Риалс одним из первых получил пользу от консорциума.
"Он великолепен," Андреа Секстон говорит, сияя о своем маленьком сыне. "Он самый сильный мальчик … Если бы вы просто смотрели на него, вы бы никогда не узнали, что что-то не так."
Секстон и ее муж, Хит Секстон, никогда не предполагали, что это станет возможным для их сына Риалса после того, как ему поставили диагноз врожденный порок сердца еще в утробе матери.
"Внезапно, когда я увидел, как ультразвуковой техник моргает и смотрит на монитор, а затем, немного взбесившись, бросается за доктором, я понял, что что-то не так," Хит Секстон говорит.
Диагноз: синдром гипоплазии левых отделов сердца, или HLHS. По сути, не было левой стороны сердца малышки Райлса.
Это относительно редкое состояние. Только около тысячи детей рождаются с HLHS каждый год в США.S.
Возвращаясь домой из больницы, мы задавались вопросом, как это изменит нашу жизнь … Очевидно, забота о ребенке, которому, возможно, потребуется большая помощь, а может быть, и длительная помощь," Хит Секстон говорит. "А потом, конечно, в глубине души, очевидно, вы читали, что многие дети не доживают до трех месяцев. Итак, просто думая о том, что я собираюсь подготовиться … на похороны?"
Секстоны собрались и временно покинули свой дом в Алабаме, чтобы переехать в Филадельфию. План состоял в том, чтобы передать надежду Риалсу на выживание в руки команды врачей Детской больницы Филадельфии (CHOP), одного из ведущих медицинских центров хирургических операций и лечения HLHS.
Там они встретили доктора. Джо Россано, возглавляющий кардиологический центр CHOP.
"Да, это очень сложная операция," Доктор. Россано говорит. "Вы знаете, что до 1980-х и 1990-х годов для этих пациентов практически не существовало хороших вариантов хирургического вмешательства. Но был разработан ряд очень инновационных хирургических методов, которые позволили многим из этих детей выжить и развиваться."
Дети, рожденные с HLHS, проходят серию из трех операций, чтобы существенно переработать сердечную систему. Первая операция проводится через несколько дней после рождения. Вторая операция обычно проводится через три-шесть месяцев. А третья операция обычно проводится примерно через три года.
Эта серия операций позволяет детям с HLHS жить относительно нормальной жизнью, но она не идеальна.
Когда правая сторона сердца выполняет задачи, которые обычно выполняются обеими сторонами сердца, это создает огромный стресс и давление на правую сторону.
Поскольку пациенты с HLHS стареют, врачи понимают, что многие из их сердец не могут продолжать функционировать самостоятельно, и некоторым пациентам требуется пересадка сердца.
Но Андреа Секстон узнала о клинических испытаниях, проводимых в клинике Мэйо, направленных на решение этой проблемы.
"Они быстро назначили меня на интервью по телефону с доктором. Нельсон," Андреа Секстон говорит. "Он был восхитителен. Он дал мне надежду."
Доктор. Тим Нельсон курирует семейную программу Тодда и Карен Ванек по лечению гипопластического синдрома левых отделов сердца. Он возглавляет команду из примерно 60 человек, которые исследуют и проводят клинические испытания новых методов лечения HLHS.
"Миссия программы HLHS: … воссоздайте правый желудочек, чтобы он стал больше и сильнее," Доктор. Нельсон говорит. "Итак, мы находим способы изобрести новые методы лечения, чтобы сделать это правое сердце сильнее, стимулируя рост сердечной мышцы и создавая двигатель мощностью пять лошадиных сил, двигатель мощностью 10 лошадиных сил, двигатель мощностью 50 лошадиных сил. И если мы сделаем его достаточно сильным, мы считаем, что у этого есть шанс задержать и предотвратить пересадку для значительного числа этих детей."
Ключом к этому революционному клиническому испытанию регенеративной терапии являются стволовые клетки, а не любые стволовые клетки. Доктор. Команда Нельсона использует собственные стволовые клетки младенцев, полученные из пуповинной крови.
"Итак, первый продукт, который мы тестируем в нашем клиническом испытании, использует пуповинную кровь из собственного тела ребенка," Доктор. Нельсон говорит. "Таким образом, ребенок должен быть диагностирован внутриутробно, и мы должны иметь возможность собирать пуповинную кровь при рождении. Мы можем собрать пуповинную кровь из любой точки страны и отправить ее в Рочестер, штат Миннесота, где она будет обработана для получения высококонцентрированного продукта, который замораживается при низких температурах жидкого азота. Этот продукт замораживают в течение трех месяцев, пока ребенку не сделают вторую операцию или операцию Гленна, после чего мы можем вернуть эти клетки в операционную, разморозить их и доставить прямо в сердечную мышцу."
"Есть надежда, что это вызывает эффект типа удобрения, когда эти клетки способны оплодотворять мышцу правого желудочка и позволяют ему расти больше и сильнее, потому что он получил эту клеточную терапию," Доктор. Нельсон говорит.
4 мая 2017 года Райалс стал пятым пациентом клинического испытания в исследовании группы HLHS Mayo Clinic.
Доктор. Нельсон и его команда, которые приехали в Филадельфию, чтобы доставить клетки, наблюдали, как хирург из CHOP вводил клетки в крошечное сердце Райлса ближе к концу его операции. Помощник хирурга отсчитывал, как хирург вводил клетки в разные области сердца.
После нескольких напряженных часов ожидания во время операции Райалса его родители были взволнованы и обрадовались, узнав, что все идет хорошо и что нет проблем с инъекцией клеток Райалса.
Во время эмоционального объятия по лицу Андреа Секстон текли слезы, когда она благодарила доктора. Нельсон.
"Пожалуйста," Доктор. Нельсон говорит. "Он солдат."
"Я чувствовал, что к нам на этом реактивном самолете прилетел супергерой, и у него была эта коробка суперклеток," Хит Секстон говорит с широкой улыбкой на лице:. "И казалось, что ты пришел спасти моего сына."
Через несколько часов доктор. Нельсон и его команда из клиники Мэйо вернулись на борт самолета клиники Мэйо, чтобы отправиться обратно в Миннесоту и начать подготовку к следующей доставке клеток в клиническом испытании.
Стремясь расширить исследования и помочь большему количеству семей, в 2017 году команда HLHS в Mayo начала создавать консорциум по исследованию гипопластического левого сердечного синдрома.
"Таким образом, мы создали эту инфраструктуру, чтобы иметь возможность проводить клинические испытания, и, в конечном итоге, нам необходимо иметь возможность принимать участие в этом большом количестве семей," Доктор. Нельсон говорит. "Таким образом, консорциум действительно представляет нашу способность направлять науку, технологии и команды людей в другие центры передового опыта, что позволяет нам взаимодействовать с большим количеством семей в большем количестве мест."
CHOP присоединился к Mayo Clinic в качестве первых членов консорциума, а Риалс был первым пациентом, которому это помогло.
В течение нескольких месяцев Детская больница Лос-Анджелеса стала третьим учреждением, присоединившимся к консорциуму, за которым вскоре последовала Детская больница Миннесоты.
Доктор. Нельсон считает, что сотрудничество в конечном итоге приведет к прорывам, которые когда-то казались невозможными.
"Вы даже можете представить, куда ведет нас технология – возможность воссоздавать участки и конструкции и, возможно, даже целые желудочки, которые можно сконструировать, которые можно в какой-то момент пересадить," он говорит.
Дни после того, как Райалс получил свои камеры, были наполнены новинками для Секстонов: первая улыбка и первая бутылка.
Им удалось привезти Риалса домой в Алабаму растущим, относительно здоровым мальчиком.
И у них наконец-то появилось то, чего, как они боялись, никогда не будет: чувство нормальной жизни и шанс помечтать о будущем Райлса.
"Думаю, я вижу оставшихся в живых, которые рожают детей и делают карьеру," Хит Секстон говорит. "И это то, что я вижу в своем сыне. И есть надежда, что он сможет увидеть своих внуков."
"Я вижу колледж," Андреа Секстон говорит. "Я вижу счастье, и я вижу, как мои мальчики играют вместе. Я вижу счастливую семью. И я верю, что эта работа, это исследование, над которым эти врачи вложили много сил, позволит нам достичь этого."
Риалсу по-прежнему нужны незначительные процедуры, чтобы сохранить здоровье сердца. Но теперь, вместо страха и беспокойства, наполняющих дом Секстонов, детский смех.