Работая как архитектор, проф. Хагит Эльдар-Финкельман из Медицинской школы Саклера Тель-Авивского университета является "строительство" новый препарат L803-MTS для лечения ряда заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), таких как болезнь Альцгеймера. В доклинических исследованиях он также показывает многообещающие результаты в отношении болезней Паркинсона, Хантингтона и диабета.
L803-MTS основан на физической структуре белка GSK3, который играет причинную роль в инсулинорезистентности и диабете II типа. Работая с химиками, биотехнологами и 3D-моделистами, проф. Эльдар-Финкельман и ее коллеги создали – как инженеры, строящие здание – лекарство, которое блокирует белок GSK3, делая его безвредным и неспособным нанести ущерб организму.
Результаты недавних исследований препарата L803-MTS были опубликованы в журналах “Молекулярная биология” (2008 г.) и “Текущий фармацевтический дизайн” (2009 г., в настоящее время в печати).
Инновационный подход
Поскольку проф. Эльдар-Финкельман связал GSK3 с инсулинорезистентностью при диабете более десяти лет назад, среди производителей лекарств шла гонка за лекарство, которое потенциально может нейтрализовать вредные эффекты GSK3. Но вместо того, чтобы опираться на существующие препараты, проф. Эльдар-Финкельман и ее коллеги работали с нуля. "Я решил использовать совершенно иной подход, нежели все крупные фармацевтические компании, стремящиеся найти идеальный препарат," говорит проф. Эльдар-Финкельман. "Я разработал свой собственный."
Доклинические результаты были положительными, и новый препарат не проявляет опасных токсических побочных эффектов, что является проблемой для существующих составов. Хотя L803-MTS не может обратить вспять начало заболевания ЦНС после того, как оно началось, проф. Эльдар-Финкельман считает, что он может замедлить разрушительные последствия заболеваний ЦНС, таких как нарушение памяти и депрессия, или инсулинорезистентность.
"Наша лаборатория является первой лабораторией, которая продемонстрировала важность GSK3 как мишени при диабете II типа, и была одной из первых, кто представил специфический ингибитор против GSK3," она говорит. "Наш подход стал настолько популярным, что сегодня многие фармацевтические компании, большие и маленькие, конкурируют за разработку ингибитора GSK3."
Новый конкурс
С начальным капиталом от Ramot, подразделения трансфера технологий Тель-Авивского университета, проф. Эльдар-Финкельман вывела свои фундаментальные исследования на новый уровень, ища стратегического партнера для проведения исследований через клинический процесс и возможную коммерциализацию.
"Важно отметить, что наш препарат действует иначе, чем другие соединения," она говорит. "Большинство ингибиторов GSK3 разработаны на основе конкурентов АТФ. Наши являются конкурентами субстрата, что означает, что они связываются с другим участком на поверхности белка. Эта стратегия совершенно другая, и дает более качественное и безопасное соединение."
Проф. Эльдар-Финкельман в настоящее время проводит дополнительные фармакологические и токсикологические испытания нового соединения. Она считает, что это будет ведущее соединение для лечения расстройств ЦНС, "потому что это было основано на рациональном дизайне лекарств. Мы начали с нуля и продумали дизайн конкретного состава, который был бы безопасным и эффективным. Наша цель – замедлить прогрессирование заболеваний ЦНС, но новое лекарство можно также использовать в качестве профилактической терапии," она добавляет.
Источник: Тель-Авивский университет (новости: в сети)