© 2013, Мэри Энн Либерт, Inc., издатели
Мощные антисмысловые препараты, нацеленные на связанные с заболеванием гены, чтобы блокировать их экспрессию, могут использоваться для лечения широкого спектра заболеваний. Хотя антисмысловая терапия доказала свою эффективность, остаются проблемы с обеспечением того, чтобы лекарства достигли намеченных целей. Два новых метода обнаружения и измерения уровней антисмысловых препаратов в клетках, которые могут ускорить разработку улучшенных антисмысловых препаратов, описаны в статье в BioResearch Open Access.
В статье "Разработка новых биоаналитических методов определения эффективных концентраций морфолино-олигомеров фосфородиамидата в тканях и клетках," Фредерик Шнелл, Стейси Крамли, Дэн Моурих и П.L. Иверсен из Sarepta Therapeutics и Университета штата Орегон (Corvallis, OR) описывает два быстрых и чувствительных метода обнаружения многообещающего типа антисмыслового терапевтического средства, называемого олигомером фосфородиамидат-морфолина, или PMO. Используя эти новые методы, они смогли обнаружить доставку PMO в отдельные клетки и количественно определить, сколько PMO находится в конкретной ткани тела, такой как легкое. Например, авторы описывают измерение интраназально доставленных PMO в ткани легких и, более конкретно, в различных типах клеток в легких. Они смогли измерить кинетику клиренса PMO и определить, остался ли он в легочной ткани.
"Разработка новых, быстрых методов обнаружения PMO, таких как эти, значительно продвинет область исследований PMO, предоставив действенные альтернативы текущим трудоемким и трудоемким методам," говорит главный редактор Джейн Тейлор, доктор философии, Центр регенеративной медицины MRC, Эдинбургский университет, Шотландия.