На основе предыдущих результатов американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило tisagenlecleucel – фирменный знак Kymriah – в августе 2017 для детей и молодых совершеннолетних до 25 лет возраста с B-клеткой ВСЕ, что является невосприимчивым или во втором, или позже вновь впадите. Это была самая первая одобренная FDA генотерапия, а также первая одобренная FDA терапия клетки ТЕЛЕЖКИ.Обновленные результаты сообщают о новых данных из спонсируемой Novartis экспертизы ЭЛИАНЫ, проведенной в 25 центрах в 11 странах во всем мире.Фантастический рецептор антигена T (ТЕЛЕЖКА) терапия клетки генетически изменяет иммуноциты пациента, чтобы заставить их искать и убить лейкозные клетки.
Подход был развит командой во главе с Карлом Джуном, Мэриленд, Медицинской школы Перельмана в Университете Пенсильвании. Та команда сотрудничала с Детской больницей Филадельфии (CHOP), первое учреждение, чтобы использовать терапию в детях с лейкемией.Текущее исследование включает долгосрочное продолжение данных о безопасности и эффективности в 75 пациентах в возрасте 25 и моложе.«Это расширенное, глобальное исследование АВТОМОБИЛЬНОЙ терапии T-клетки дает нам новые свидетельские показания того, насколько замечательный это лечение может быть для наших молодых пациентов, в которых потерпело неудачу все другое лечение», сказали ведущий автор Шеннон Л. Мод, Мэриленд, доктор философии, детский онколог в ОТБИВНОЙ и доцент Педиатрии в Медицинской школе Перельмана в Университете Пенсильвании. «Наши данные показывают не, только может, мы можем достигнуть долгосрочных длительных освобождений и долгосрочного выживания для наших пациентов, но что эти персонализированные, борющиеся с раком клетки могут остаться в теле в течение многих месяцев или даже лет, эффективно делая их работу».
В этих 75 детях и молодых совершеннолетних, которые получили АВТОМОБИЛЬНЫЕ T-клетки, 61 (81 процент), имел ответ на лечение, определенное как полная ремиссия с или без полного восстановления анализов крови, по крайней мере после трех месяцев продолжения. Выживание без повторений в том 61 пациенте составляло 80 процентов в шесть месяцев после лечения и 59 процентов в 12 месяцев. Полное выживание во всех 75 пациентах составляло 90 процентов в шесть месяцев и 76 процентов в 12 месяцев. Коэффициенты выживаемости, говорят авторы, доказательства, что ранние доли ответивших были длительны.
В отсутствие АВТОМОБИЛЬНОЙ терапии T-клетки пациенты с кратным числом вновь впали или невосприимчивая B-клетка ВСЕ лицо бедный прогноз.Сопровождая длительные ответы, АВТОМОБИЛЬНЫЕ T-клетки сохранились в пациентах столько, сколько 20 месяцев, со средним постоянством 168 дней в пункте, в котором данные были проанализированы для этого исследования. Все пациенты в испытании получили единственное вливание АВТОМОБИЛЬНЫХ T-клеток.
В соответствии с более ранними исследованиями АВТОМОБИЛЬНОГО лечения T-клетки, наиболее распространенный связанный с лечением побочный эффект был серьезным подобным гриппу условием, названным синдромом выпуска цитокина (CRS), включая высокую температуру, боль в мышцах, неврологические признаки и циркулирующие и дыхательные проблемы. Почти половина этих 75 пациентов прошла лечение отделения интенсивной терапии, чтобы управлять CRS, но эффекты были поддающимися обработке и переходными.Ведущим следователем этого испытания Фазы 2 был Штефан А. Групп, Мэриленд, доктор философии, директор Пограничной Программы Иммунотерапии Рака в ОТБИВНОЙ.
«Один из наших более сложных вопросов – ‘мы можем управлять серьезными побочными эффектами АВТОМОБИЛЬНОЙ терапии T-клетки?’ – был спрошен и ответил в этом глобальном исследовании», сказал Грапп, Руководитель Раздела Терапии Клетки и Пересадки в ОТБИВНОЙ и профессора Педиатрии в Медицинской школе Перельмана в Университете Пенсильвании. «Некоторые наши пациенты очень заболели, но мы показали, что самые токсичные эффекты могут быть недолгими и обратимыми с потенциалом для наших пациентов, чтобы достигнуть длительных, полных ремиссий. Это – довольно удивительный благоприятный поворот для рискованного ребенка, у которого, вплоть до сих пор, было мало шанса выживания».
Исследовательская группа преследует продолжающиеся клинические испытания, изучая способы смягчить серьезные побочные эффекты и преодолеть повторение.