Клинические испытания лекарственных препаратов являются важной частью получения разрешения на использование фармацевтическими производителями в США.S. Управление по контролю за продуктами и лекарствами. Комментарий, который планируется опубликовать в The Journal of Pediatrics, посвящен оценке проблем, связанных с отсутствием клинических испытаний лекарств, используемых детьми, особенно новорожденными, и того, как производители лекарств и академические исследователи могут работать вместе для создания клинических испытаний, которые принесут пользу этой недостаточно представленной группе населения.
Генри Акиниби, доктор медицинских наук, и его коллеги из Медицинского центра детской больницы Цинциннати и Университета Цинциннати считают, что отсутствие клинических испытаний лекарственных средств для новорожденных вызвано многими факторами, включая дополнительные нормативные требования, отсутствие эквивалентов многих неонатальных заболеваний у взрослых, чтобы начать точка, отсутствие финансовых стимулов для фармацевтических компаний и уникальная физиология новорожденных. В результате многие врачи назначают детям лекарственные препараты, одобренные взрослыми, для использования не по назначению и без разрешения; к сожалению, без клинических испытаний безопасность этой практики часто неизвестна и может подвергнуть новорожденных риску неизвестных осложнений.
На протяжении многих лет федеральное правительство создавало законы, пытаясь собрать больше информации о лекарствах, назначаемых детям; Закон о лучших лекарственных средствах для детей и Закон о равенстве в педиатрических исследованиях были приняты Конгрессом на постоянной основе в августе 2012 года. Эти типы законодательства привели к более чем 400 изменениям в маркировке педиатрических препаратов с 1998 года. Поскольку новорожденные были затронуты только в 6% этих изменений, они по-прежнему подвержены риску приема неэффективных лекарств, неправильных дозировок и развития непредвиденных осложнений. Хотя эти новые законы теперь содержат требование о том, чтобы производители фармацевтических препаратов представляли планы педиатрических исследований в определенные моменты процесса утверждения лекарств (e.грамм., Фаза 2), они не требуют включения в неонатальный период. Это важно, потому что делать выводы из результатов испытаний лекарств у детей старшего возраста и применять их к новорожденным не идеально и продолжает подвергать эту популяцию риску.
Бесспорно, неизученные лекарства для новорожденных сыграли важную роль в положительных результатах и повышении жизнеспособности недоношенных младенцев, и в целом недавние законы привели к большим успехам в педиатрических испытаниях. Однако популяция новорожденных по-прежнему отстает по включению. Из более чем 120000 исследований в репозитории клинических испытаний Национального института здравоохранения только 0.6% – новорожденные; всего всего 3.4% всех зарегистрированных педиатрических исследований включают новорожденных. Открытое общение и совместное использование между промышленностью и учеными являются неотъемлемыми компонентами обеспечения безопасности и эффективности лекарств для всех групп населения. По словам первого автора статьи, Джейсона Р. Wiles MD, "Включение неонатологов и неонатальных фармакологов в планы исследований и на ранних этапах процесса разработки лекарств сделало бы данные, полученные в результате таких исследований, более актуальными и полезными."