Первое испытание генотерапии фазы 2 за лечение ВИЧ показало некоторые многообещающие результаты, несмотря на то, что слишком рано, чтобы сказать, будет ли этот вид лечениябудьте жизнеспособны, существует достаточно доказательств, чтобы оправдать дальнейшее исследование того, как улучшить подход, сказали следователи.Исследование было работой доктора Рональда Т Митсуясу из Калифорнийского университета Лос-Анджелес (UCLA) и коллег от UCLA и другогонаучно-исследовательские центры в США, Австралии и Германии, и были изданы онлайн по своей природе Медицина 15 февраля.Mitsuyasu является директором Центра Клинического Исследования СПИДа и Образования в UCLA (ЗАБОТА), профессор Медицины в Месте жительства вUCLA медицинская школа Дэвида Геффена и заместитель директора института СПИДа UCLA.Несмотря на то, что это первое рандомизированное, двойное слепое, управляемое плацебо испытание фазы 2 в зараженных взрослых 74 ВИЧ не показало статистически значительныйразличие в вирусном грузе между лечением и группами плацебо в основном результате, другие исследования «действительно показывали, что генотерапия казаласьиметь скромное, но статистически значительный, эффект при сокращении вирусного груза в затронутых темах по сравнению с рукой плацебо», сказал резюме статьи,который также предположенный, что испытание дало полезные представления о том, что улучшиться для будущего.
Несмотря на то, что очень активная антиретровирусная терапия (HAART) значительно улучшила качество жизни и расширила жизни людей с ВИЧ, существует рискнеблагоприятные побочные эффекты и вирус начинают видоизменяться в формы, которые менее чувствительны, таким образом, потребность в новом отчастилечение увеличивается каждый день.Генотерапия имеет потенциал, чтобы быть однажды только лечение, уменьшающее сумму ВИЧ, существующего в теле, сохраняет иммунную систему иизбегает иметь необходимость быть на HAART для жизни.
Для исследования Mitsuyasu и коллеги взяли стволовые клетки крови (CD34 + гематопоэтические клетки – предшественники) от пациентов в контрольной группе,измененный их, чтобы нести фермент под названием OZ1, и затем повторно ввел их назад в пациентов. OZ1 предназначается для двух белков та репликация ВИЧ остановкисамостоятельно.
Пациенты в группе плацебо перенесли ту же процедуру за исключением того, что они приняли плацебо.Испытание было дважды ослеплено, таким образом, ни пациенты, ни команда здравоохранения, лечащая их, не знали, несли ли их стволовые клетки активный фермент или aплацебо.
После того, как 48 недель, которые показали результаты, не были никакими статистически значимыми различиями между этими двумя группами с точки зрения вирусного груза (суммаВИЧ, циркулирующий в их кровотоке).Но после 100 недель, у пациентов, получивших OZ1, были более высокие уровни CD4 + клетки, циркулирующие в их кровотоке: CD4 + клетки ключевые неуязвимыйклетки, предназначенные и уничтоженные ВИЧ.
Авторы пришли к заключению что:«Это исследование указывает, что поставленный клетке перенос генов безопасно и биологически работает в людях в ВИЧ и может быть развит как обычноетерапевтический продукт."По данным BBC News, Митсуясу сказал прессе, что это было первым исследованием, которое перенесет трудные протоколы контролируемого клинического исследования где пациентыне знал, были ли они в лечении или группе плацебо.Митсуясу сказал, что, в то время как лечение является длинным путем от того, чтобы быть готовым к клиническому использованию по сравнению с хорошо проверенным HAART, исследование показало, что имеетпотенциал: у них теперь есть «доказательство понятия», которое вставка единственного гена anti-HV в стволовые клетки крови пациентов может уменьшить способность вируса самотиражировать.
«Генотерапия имеет потенциал необходимости в только бывшем или нечастом назначении продукта и позволила бы пациентам управлять своим собственнымВИЧ внутренне без потребности в непрерывном медикаментозном лечении», сказал он.Но Митсуясу сказал, что больше испытаний и долгосрочный контролирует, были необходимы, чтобы удостовериться, что терапия была эффективной и безопасной в дальнейшей перспективе.«Испытание генотерапии фазы 2 анти-ВИЧ ribozyme в аутогенном CD34 + клетки».
Рональд Т Митсуясу, Томас К Меригэн, топкое место Эндрю, Джером А Зак, зимы Марка А, рабочий Cassy, Марк Блох, Джекоб Лалецари, СтивенБеккер, Лорна Торнтон, Bisher Akil, Homayoon Khanlou, Роберт Финлейсон, Роберт Макфарлэйн, Дон Э Смит, Роджер Гарсия, Дэвид Ма, МэтьюЗакон, Джон М Мюррей, Кристоф фон Калле, Джули А Эли, Шарон М Патиньо, Элисон Э Ноп, Филип Вонг, Элисон V Тодд, Маргарет Хогтон, Кэролайн
Fuery, Janet L Macpherson, Geoff P Symonds, Louise A Evans, Susan M Pond & David A Cooper.Медицина природы, Изданная онлайн: 15 февраля 2009.doi:10.1038/nm.1932
Источники: резюме Журнала, BBC News.