Предназначенная программа, чтобы вылечить Хантингтон к 2020

хантингтон

Институты Кожаного саквояжа Дж. Дэвида объединили усилия с Филантропиями Taube и Фонд Koret, чтобы инициировать инновационную программу исследований, направленную на предотвращение, лечение или исцеление Болезни Хантингтона (HD) к 2020 году.Новый Центр Taube-Koret Исследования Болезни Хантингтона был создан в Центре Кожаного саквояжа Переводного Исследования в Миссии залив с $3,6 миллионами в финансировании от этих двух организаций.

HD, также названный ‘хорея Хантингтона’ и ‘болезнь Вуди Гатри’, является разрушительным наследственным, дегенеративным заболеванием мозга. Больше чем 100 000 американцев и больше чем 10 раз, что число во всем мире имеет HD или подвергается риску наследовать болезнь от родителя.Следователи Стивен Финкбейнер, MD, доктор философии, и Пол Мучовский, доктор философии, Института Кожаного саквояжа неврологической болезни (GIND) будут основываться на своем передовом исследовании, приведшем к развитию сильных проб для идентификации потенциальных целей лекарственного средства и трубопровода нескольких молекулярных целей, которые могут смодулировать прогрессию HD. Филантропии Taube поддерживали работу доктора Финкбайнера и доктора Мучовского, а также других исследователей в течение нескольких лет.

Эту новую программу исследований называют «Лечением HD 2020».«Мы полагаем, что центр и развитие новых технологий программы Лечения HD 2020 года обеспечивают реальный шанс приблизиться к лечению», сказал Тэд Тоб, председатель Филантропий Тоба и президент Фонда Koret. «Это – наша надежда, что глубина Гладстоуна понимания о том, как успехи Хантингтона, объединенные с четко определенной и интегрированной терапевтической экранирующей стратегией, позволят реальному прогрессу быть сделанным к лечению или исцелению этой разрушительной болезни».«В то время как так много известно о болезни Хантингтона, это остается нерешенной тайной», сказал Заместитель директора GIND Стивен Финкбейнер. «За последние несколько лет мы были в состоянии найти новые точки входа в то, как болезнь прогрессирует и где мы могли бы возможно вмешаться».Доктор Финкбайнер вел новые технологии, добавившие важное новое понимание к этиологии HD и патологии.

Доктор Мучовский сосредоточил свою работу над идентификацией ключевых внутриклеточных проводящих путей, изменяющих развитие болезни. Оба следователя развили инновационные технологические и биологические подходы для обнаружения и показа маленьких молекул, которые могут работать, чтобы смодулировать болезнь.

«В то время как Кожаный саквояж приносит уникальный и впечатляющий фонд исследования Хантингтона к этой программе, мы чрезвычайно благодарны за призрачное лидерство Фонда Koret и Филантропий Taube для их создания этого центра и их поддержки нашего подхода», сказал Эндрю С. Гарб, Доверенное лицо Институтов Кожаного саквояжа Дж. Дэвида.

Примечания:Центр Taube-Koret расположен в Центре Гладстоуна Переводного Исследования, где Гладстоун сотрудничает с несколькими фармацевтическими компаниями на потенциальных методах лечения для болезни Альцгеймера (Мерк), ВИЧ (Gilead Sciences и JT Pharma), и для применения вызванного плюрипотентного стебля (iPs) клеточные технологии к сердечно-сосудистому заболеванию (Био Изуми).О филантропиях Taube

Управляемый долгосрочной приверженностью и светской и еврейской жизни, Филантропии Тоба предоставляют прямую и косвенную поддержку проектам и учреждениям, продвигающим основные положения и видение основателя Тэда Тоба. Главный в них понятия и принципы свободного, демократического общества, включая открытое экономическое предприятие, уверенность в своих силах, академическую свободу запроса и ограниченного правительства и программ, поддерживающих еврейское наследие, выживание и культурное празднование.О фонде KoretПредприимчивость ведет Корета в обращении к социальным проблемам и укреплении жизни области залива.

В области залива Сан-Франциско Корет добавляет к живучести области путем продвижения возможности получения образования, содействия разнообразному культурному пейзажу и поддержки организаций, которые инновационны в их подходах к удовлетворению общественных потребностей. С корнями в еврейской общине Корет охватывает сообщество Израиля, особенно через Фонды Экономического развития Корета Исраэля, полагая, что экономическая стабильность и расширение свободного рынка предлагают лучшую надежду на процветающее будущееОб институтах кожаного саквояжа

Установленный в 1979, Институты Кожаного саквояжа Дж. Дэвида являются независимой, некоммерческой биомедицинской исследовательской организацией, оперирующей в близком союзе с Калифорнийским университетом, Сан-Франциско (UCSF). Кожаный саквояж выделен здоровью и благосостоянию человечества посредством исследования причин и профилактики некоторых самых разрушительных болезней в мире.

Кожаный саквояж состоит из Института Кожаного саквояжа Сердечно-сосудистого заболевания, Института Кожаного саквояжа Вирусологии и Иммунологии, Института Кожаного саквояжа неврологической болезни и Центра Кожаного саквояжа Переводного Исследования.О болезни Хантингтона

Болезнь Хантингтона (HD), также названная болезнью Вуди Гатри, является разрушительным дегенеративным заболеванием мозга, унаследованным от родителя с болезнью. В течение 10 – 25 лет HD медленно, но постоянно уменьшает способность человека идти, думайте, говорите, и причина. В конечном счете HD оказывает его пострадавшим, полностью зависящим от других для их заботы. Пациенты с HD в конечном счете умирают от осложнений, таких как удушье, инфекция или сердечная недостаточность.

Мужчины и женщины всех расовых и этнических групп одинаково восприимчивы к возникновению HD. Ребенок родителя с HD – 50%, вероятно, чтобы унаследовать фатальный «huntingtin» ген. Трагически, каждый человек, несущий ген HD в конечном счете, заболевает болезнью.

Типичный пациент с HD в возрасте 30 – 50, несмотря на то, что проявления болезни могут возникнуть в детях, столь же молодых как 2 года возраста. Молодые люди, сокрушенные с юной формой HD редко, живут к взрослой жизни.

Сегодня, больше чем 250 000 американцев – и больше чем 10 раз, что число во всем мире – имеет HD или подвергается риску наследовать болезнь от родителя с HD. Болезнь влияет на стольких же людей сколько гемофилия, муковисцидоз и мышечная дистрофия.Ген HD был успешно изолирован в 1993.

Впоследствии, генетический анализ крови был развит, чтобы определить точно, унаследовал ли человек ген HD. Однако никакой анализ не может предсказать, когда симптомы HD начнутся. Как с другими болезнями, унаследованными, многие из тех, у кого есть родитель с HD, выбирают не брать генный анализ HD.

За эти годы биомедицинское исследование, включающее HD, выдало богатство знания о болезни и ее основных механизмах. Однако никакой эффективный метод не существует для предотвращения, лечения или исцеления HD. Фактически, никакие утвержденные цели лекарственного средства HD, помимо самого huntingtin гена, не были обнаружены. Несмотря на то, что HD является одной из самых жестоких и разрушительных болезней, сокрушенные являются лишь немногими в числе, чтобы заинтересовать большинство крупнейших фармацевтических компаний развитием соответствующих предназначенных HD программ изобретения лекарства.

Источник:Валери ТакерИнституты кожаного саквояжа


VIRTU-VIRUS.RU