Подход генной терапии к лечению прогрессирующего мышечного истощения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), который не заменяет мутировавший ген МДД, а вместо этого доставляет ген ITGA7, белка в скелетных мышцах, привел к уменьшению симптомов и значительному увеличению продолжительности жизни в мышиная модель тяжелого МДД. Согласно новому исследованию, опубликованному в Human Gene Therapy, сверхэкспрессия ITGA7 не вызывает иммунной реакции, что дополнительно подтверждает его потенциал в качестве нового метода лечения МДД.
Кристин Хеллер, Луи Родино-Клапак и соавторы из Исследовательского института при Национальной детской больнице и Университета штата Огайо в Колумбусе описывают метод, который они использовали для доставки гена α7, который кодирует рецептор ламинина ITGA7, на 5-7 день. старые мыши с дефицитом как дистрофина, так и атрофина. Эти мыши обычно умирают в возрасте 6-20 недель, но перенос гена α7 увеличивал продолжительность жизни более чем на 10 недель, как описано в статье "Ген интегрина человека α7 (ITGA7), поставляемый аденоассоциированным вирусом, увеличивает выживаемость мышей с тяжелым поражением дистрофином / утрофином".
"Рекомбинантные векторы AAV демонстрируют признаки клинической эффективности при ряде генетических нарушений," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. "Определенные генетические и иммунологические аспекты мышечной дистрофии Дюшенна сделали ее очень сложной мишенью для простой замены гена, опосредованной rAAV. Эта альтернативная стратегия имеет большие перспективы для обхода этих потенциальных проблем и достижения клинической пользы у этих пациентов."