Болезнь Хантингтона вызывает вяленое мясо, нескоординированные движения и потерю контроля двигательной функции. Это также приводит к дефицитам в изучении и памяти, а также изменениях индивидуальности, таких как деменция, депрессия и агрессия. Хантингтон в конечном счете фатальный, и нет никакого лечения, чтобы остановить или замедлить его прогрессию.Болезнь связана с мутацией в гене Huntingtin, который заставляет белок того же самого имени складываться неправильно как деформированное оригами.
Нейроны не могут избавиться от misfolded белка, таким образом, он растет в мозгу, наносящем ущерб в клетках.В новом исследовании, опубликованном в Журнале Клинического Расследования, ученых в лаборатории Стива Финкбейнера, Мэриленд, доктор философии, показал, что изменение huntingtin белка посредством процесса, названного фосфорилированием, может на самом деле сделать белок менее токсичным и позволяет клеткам устранять его более легко. На самом деле, phosphorylating определенное место на белке по имени S421 защитил модель мыши Хантингтона от появления симптомов болезни.
«Я был потрясен при фосфорилировании сильного воздействия, имел на образцовых мышах Хантингтона», сказали первый автор Иэн Крэттер, Мэриленд, доктор философии, бывший аспирант в Gladstone и Калифорнийском университете, Сан-Франциско (UCSF). «Они показали немного симптомов моторной дисфункции, депрессии или беспокойства, которые характерны для болезни. В большинстве наших тестов они были фактически неотличимы от здоровых мышей».
Мыши были также защищены от смерти нейрона, особенно в striatum, движении и премиальном центре мозга, который сначала затронут при болезни Хантингтона. Ученые думают, что фосфорилирование позволяет нейронам удалить больше вредного белка, таким образом, это не накапливает и повреждает клетку.«Фосфорилирование помогает управлять, как белки сворачиваются и системы в клетках, что ясные белки», объяснил Финкбайнер, который является главным следователем в Gladstone. «Это захватывающе, потому что большая работа мы сделали пункты к этим путям удаления белка, как являющимся важным не только для болезни Хантингтона, но также и для других нейродегенеративных беспорядков. Понимание, как связи фосфорилирования с этими путями могли помочь лечить несколько различных заболеваний мозга».
Исследователи теперь исследуют способы подражать эффектам фосфорилирования с препаратом.