«Наши результаты проливают абсолютно новый свет на наше текущее понимание того, как HD начинается и развивается. Мы полагаем, что они также приведут к развитию совершенно нового диапазона методов лечения для нейродегенеративных заболеваний центральной нервной системы», объясняет соответствующий автор исследования Джихван Сонг, преподаватель и директор Neural Regeneration and Therapy Group в Институте Стволовой клетки CHA Университета CHA.
Исследователи теперь представили новые свидетельства для этой новой теории, показав, что неправильный белок, закодированный для этого генетического отклонения, может быть передан нормальным животным инъекцией больных клеток в их мозг. «Это – первая демонстрация, что клетки, являющиеся носителем генетической болезни, способны к распространению в нормальный мозг млекопитающих и приводят к проявлению поведенческих отклонений, связанных с болезнью», говорит Франческа Чиккетти, преподаватель в Способности Юниверсита Лаваля Лекарства и исследователя в Centre de recherche du CHU de Quebec-Universite Laval.HD – унаследованное хроническое дегенеративное заболевание мозга, характеризуемого основными взглядами и моторными проблемами, а также психиатрическими беспорядками. Нет никакого лечения для HD, и текущее лечение имеет очень ограниченную эффективность.
Это вызвано единственной генной ненормальностью, которая приводит к производству формы мутанта белка, названного huntingtin (mHtt). Производство этого белка в нервной клетке в конечном счете убивает его, но долго считалось, что этот белок не может распространиться из клетки и заразить и убить соседние.
Однако в недавних исследованиях после смерти пациентов HD, которые получили пересадки ткани неHD в попытке восстановить их мозг, исследователи показали, что mHtt может быть найден в самой пересадке ткани. Это предполагает, что пациент с HD передал mHtt от их мозга в пересадку.