Исключительные результаты лечения внутриутробными стволовыми клетками могут привести к новому лечению детей с хрупкими костями, а также с рядом других инвалидизирующих состояний, по словам исследователя в области медицины плода и матери, ныне базирующегося в Университете Квинсленда (UQ). ).
Компания Action Medical Research объявила о результатах исследования Имперского колледжа Лондона, проведенного командой под руководством профессора Николаса Фиска, которое может привести к лечению стволовыми клетками детей с хрупкими костями – еще до того, как они родятся.
Профессор Фиск, который сейчас возглавляет новый Центр клинических исследований UQ стоимостью 66 миллионов долларов, сказал, что эта работа имеет потенциал для улучшения лечения других инвалидизирующих состояний, таких как мышечная дистрофия и врожденные заболевания головного мозга.
Болезнь хрупкости костей или несовершенный остеогенез (НО), как известное наследственное заболевание, поражает младенцев, пока они находятся в утробе матери. Это связано с тем, что коллаген, один из основных строительных блоков костей, не может развиваться должным образом. Заболевание обнаруживается с помощью анализа ДНК или УЗИ до рождения и приводит к слабости костей и задержке роста.
Команда, возглавляемая профессором Николасом Фиском, трансплантировала специально обработанные стволовые клетки 14-дневным плодам мышей с НО. У этих мышей к 12-недельному возрасту количество переломов длинных костей уменьшилось на две трети по сравнению с группой, не получавшей лечения. Они также обнаружили, что кости этих мышей были сильнее, толще и длиннее, чем у мышей с заболеванием, которым не была проведена трансплантация. Эти выдающиеся результаты, опубликованные в журнале Blood, предполагают, что при дальнейших исследованиях это лечение может быть применено к человеческим младенцам во время беременности, затронутой ОИ.
Доктор Иоланда Харли из благотворительной организации Action Medical Research, которая финансировала проект, сказала:
«Работа профессора Фиска – настоящий прорыв. Это предполагает, что если стволовые клетки могут быть успешно трансплантированы еще до рождения ребенка с НО, это может означать значительное улучшение здоровья и качества жизни ребенка.
«Это огромная работа, которая может иметь последствия для многих других заболеваний и состояний», – сказал он.
Профессор Фиск сказал, что исследование показало «глубокую терапевтическую пользу» внутриматочной терапии стволовыми клетками.
«Это имеет значение не только для лечения этого и других инвалидизирующих состояний у пораженных плодов в утробе матери, но и для будущей связанной с этим работы. Это поможет нам понять, что приводит к такому заметному эффекту после однократной трансплантации стволовых клеток, чтобы его можно было использовать для улучшения результатов терапии стволовыми клетками при восстановлении тканей взрослого человека и дегенеративных состояниях.
«Наша работа предполагает, что в будущем можно будет брать стволовые клетки у еще не родившегося ребенка, несущего аномальный ген OI, манипулировать ими, чтобы исправить ошибочный ген, а затем помещать их обратно в плод, чтобы он мог развиваться должным образом».
Источник: Исследование Австралии